Pacjenci z diagnozą kardiomiopatii przerostowej mają powody do radości. Od 1 lipca refundacją został objęty mawakamten. Nieleczona kardiomiopatia przerostowa może prowadzić np. do rozwoju niewydolności serca.
Kardiomiopatia przerostowa – choruje 1300 pacjentów
Kardiomiopatia przerostowa z zawężeniem charakteryzuje się pogrubieniem mięśnia sercowego, najczęściej lewej komory. Prowadzi to do upośledzenia funkcji rozkurczowej pogrubionej komory i w konsekwencji do niewydolności serca, a nawet zgonu pacjenta. Najczęstsze objawy to:
- przewlekłe zmęczenie,
- duszność wysiłkowa (nietolerancja wysiłku),
- omdlenia podczas wysiłku,
- kołatanie serca.
Na kardiomiopatię przerostową z zawężeniem choruje w Polsce około 1 300 pacjentów, choć najprawdopodobniej nie są to pełne dane.
Refundacja mawakamtenu to wspaniała widomość dla chorych na kardiomiopatię przerostową oraz ich rodzin. To pierwszy lek, który działa bezpośrednio na przyczynę choroby, a nie tylko łagodzi jej objawy. Dzięki tej terapii pacjenci mogą liczyć na znaczną poprawę jakości życia i uniknięcie inwazyjnych procedur chirurgicznych, a także wrócić do pracy czy też aktywności fizycznej. Cieszę się i dziękuję Ministerstwu Zdrowia za przychylność i pozytywną odpowiedź na głosy organizacji pacjentów i ekspertów o dostęp do tej przełomowej terapii dla polskich pacjentów – mówi Agnieszka Wołczenko, prezeska Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pacjentów ze Schorzeniami Serca i Naczyń „EcoSerce”.
Mawakamten – co wiemy o przełomowym leku na kardiomiopatię przerostową?
Mawakamten to pierwszy lek, który działa przyczynowo (selektywny inhibitor miozyny sercowej). Lek zmniejsza kurczliwość mięśnia sercowego poprzez hamowanie nadmiernego tworzenia mostka miozyna-aktyna, który powoduje nadkurczliwość, przerost lewej komory i zmniejszoną podatność rozkurczową.
Mawakamten został zarejestrowany przez Komisję Europejską w czerwcu 2023 r. Podstawą rejestracji leku były wyniki badań Explorer-HCM i VALOR-HCM, w których wzięli udział również polscy pacjenci.
-Mawakamten jest przedstawicielem zupełnie nowej klasy leków – inhibitorów miozyny sercowej. Jego działanie polega na hamowaniu patologicznego skurczu mięśnia sercowego i zwiększeniu liczby włókien mięśniowych w niskoenergetycznym stanie rozluźnienia. Powoduje to poprawę energetyki włókien mięśniowych. Badania Explorer-HCM i VALOR-HCM wykazały, że lek prowadzi do redukcji gradientu w drodze odpływu, poprawia wydolność fizyczną, redukuje objawy, poprawia jakość życia i powoduje redukcję stężenia NT-proBNP, a więc obiektywnego wskaźnika przeciążenia serca. Dochodzi też do zmniejszenia masy mięsnia lewej komory. Ponadto stan części pacjentów, którzy wymagaliby zabiegów operacyjnych, poprawia się na tyle, że już tych zabiegów nie potrzebują – mówi prof. dr hab. n. med. Wojciech Wojakowski, kierownik III Kliniki Kardiologii Górnośląskiego Centrum Medycznego Szpitala w Ochojcu, koordynator badania Explorer HCM w Polsce .
Lek znalazł się w wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego z 2023 r, jako terapia rekomendowana dla pacjentów z kardiomiopatią przerostową. Refundacja mawakamtenu znalazła się także wśród priorytetów „Dekalogu polskiej kardiologii na lata 2023–2025”, opracowanym przez Polskie Towarzystwo Kardiologiczne.
Oprac. Elżbieta Trawińska/Materiały prasowe
Więcej artykułów:
Kardiomiopatia przerostowa: innowacyjny lek stanie się bardziej dostępny dla pacjentów [WIDEO]
