Ostatnie lata dokonały przełomu w leczeniu farmakologicznym cukrzycy typu 2. Cukrzyca typu 1, jako choroba o podłożu autoimmunologicznym, była uważana za nieuleczalną. Choroba ta dotyka obecnie około 9 milionów ludzi na całym świecie.
Cukrzyca typu 1 i przeszczep wysp trzustkowych.
Obecne metody leczenia cukrzycy typu 1 obejmują dożywotnią insulinoterapię. Jest uciążliwa i obarczona ryzykiem występowania epizodów ciężkiej hipoglikemii (zbyt niskiego poziomu glukozy we krwi). Bez odpowiedniego leczenia dotknięci cukrzycą pacjenci są podatni na rozwój poważnych powikłań, takich jak choroba niedokrwienna serca, niewydolność nerek lub uszkodzenia nerwów obwodowych. Pod koniec października 2024 roku praca zamieszczona na łamach prestiżowego czasopisma „Cell” doniosła o przełomowym osiągnięciu chińskich naukowców. Ci z powodzeniem wyleczyli pacjenta z cukrzycą typu 1 poprzez przeszczepienie chemicznie indukowanych pluripotentnych wysp trzustkowych produkujących insulinę, a pochodzących z komórek macierzystych (chemically-induced pluripotent stem-cell; CiPSC).
Pierwszym pacjentem kobieta
W tym pierwszym badaniu przeprowadzonym u ludzi procedura przeszczepienia wysp trzustkowych CiPSC została przetestowana na pojedynczej pacjentce. Testu dokonanu na 25-letniej kobiecie cierpiącej na cukrzycę typu 1 od ponad 10 lat. Przeszczepienie zmodyfikowanych komórek macierzystych w obręb mięśni brzucha pozwolił zasadniczo na odwrócenie jej stanu. Umożliwiło to naturalną regulację poziomu cukru we krwi bez podawanie insuliny w formie zastrzyków. Pacjentka osiągnęła całkowitą niezależność od zewnętrznie podawanej insuliny w ciągu 75 dni po przeszczepieniu. Uniezależnienie to utrzymywało się przez cały okres trwania badania. W ciągu pięciu miesięcy po zabiegu poziom jej glukozy we krwi był stabilny przez 98% czasu. Wartości hemoglobiny glikowanej (HbA1c), odzwierciedlające średnie stężenie glukozy we krwi, utrzymywały się na poziomie około 5%, co jest typową wartością dla zdrowych osób. Rok później nie było żadnych oznak powikłań ani niepowodzenia zastosowanej terapii.
Przeprogramowanie komórek
Użyta w eksperymencie technika CiPSC wykorzystuje własne komórki pacjenta pobrane z tkanki tłuszczowej. Naukowcy byli w stanie przeprogramować je na pluripotentne komórki macierzyste, zdolne do różnicowania się w każdy możliwy typ komórek, Następnie przekształcili je w funkcjonalne komórki wysp trzustkowych produkujące insulinę. Na koniec tak przygotowane CiPSC w ilości 1,5 miliona komórek przeszczepiono z powrotem pacjentce. Natychmiast zaczęły one wydalać brakujący hormon. Procedura samego zabieg trwała zaledwie 30 minut.
Cukrzyca typu 1 – potencjalna terapia
Ponieważ komórki pochodzą z organizmu pacjenta, nowa metoda eliminuje ryzyko odrzucenia immunologicznego. Jest to częstym powikłaniem i utrudnieniem w przypadku tradycyjnych przeszczepów wysp trzustkowych opartych na pobraniu od innego dawcy. Aby zapobiec odrzuceniu, pacjenci muszą wówczas przyjmować leki immunosupresyjne, które niosą ze sobą ryzyko poważnych skutków ubocznych. Terapia CiPSC nie tylko eliminuje potrzebę stosowania takich leków, ale także rozwiązuje odwieczny i krytyczny problem braku wystarczającej liczby dawców. Przeszczepienia wysp trzustkowych pochodzące z komórek macierzystych samego pacjenta oferują potencjalną terapię dla wielu cierpiących na cukrzycę typu 1.
Przed nami większe badania kliniczne
Jak do tej pory tylko ta jedna pacjentka w Chinach z cukrzycą typu 1 miała szczęście być poddaną terapii z użyciem CiPSC. Najprawdopodobniej jednak wkrótce sytuacja się zmieni. Opisany przypadek zakończony sukcesem terapeutycznym otwiera furtkę do dalszych, zakrojonych na większą skalę badań klinicznych. Należy mieć nadzieję, że także do późniejszego zatwierdzenia regulacyjnego całej procedury leczniczej.
Piśmiennictwo:
Wang S, Du Y, Zhang B i wsp. Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient. Cell. 2024; 187(22): 6152-6164.e18. doi: 10.1016/j.cell.2024.09.004.
