Ministerstwo Zdrowia ogłosiło negatywne stanowisko w sprawie refundacji tabletkowej formy leku na SMA i włączenia jej do programu lekowego. Trzy organizacje działające na rzecz osób żyjących z SMA wystosowały apel do Minister Zdrowia, Jolanty Sobierańskiej-Grendy, w którym proszą o ponowne rozpatrzenie sprawy i o zmianę stanowiska.
Negatywne rozstrzygnięcie MZ w sprawie włączenia tabletek do programu lekowego SMA spotkało się z niedowierzaniem i rozczarowaniem osób żyjących z SMA i ich opiekunów, którzy od kilku miesięcy czekają na dostęp do leku w postaci tabletkowej. Środowisko pacjentów podkreśla, że ta forma terapii nie jest kosmetyczną zmianą, ale rozwiązaniem na miarę wyzwań, z którymi mierzą się osoby żyjące z SMA – często aktywne, mobilne, uczące się lub pracujące zawodowo.
System też skorzysta
Zdaniem Doroty Raczek, prezes Fundacji SMA, tabletkowa forma terapii jest dowodem na to, że innowacyjność może iść w parze z efektywnością systemową. Według zapewnień producenta forma tabletkowa nie generuje dodatkowych kosztów po stronie płatnika.
„Jeśli pacjent musi przyjeżdżać do ośrodka co dwa miesiące, to za każdym razem jest to koszt dla niego samego lub jego opiekunów, ale też koszt dla szpitala, dla personelu i dla państwa. Tabletki pozwoliłyby powiązać odbiór leku z planowymi wizytami kontrolnymi w programie lekowym, co po prostu racjonalizuje proces leczenia. Nie są to korzyści abstrakcyjne, ale realne oszczędności. To wiele godzin pracy personelu, które dziś są przeznaczane na obsługę procedur w programie lekowym SMA, a mogłyby zostać przeznaczone na leczenie innych pacjentów. Zmniejszenie liczby wizyt to mniejsze kolejki w ośrodkach neurologicznych, szybsza diagnostyka i sprawniejsze leczenie. A z perspektywy osób chorych to mniej stresu, mniej wyzwań organizacyjnych i mniej zależności od osób trzecich” – podkreśla Dorota Raczek.
„Jesteśmy w Polsce w bardzo dobrej dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni sytuacji. Dzięki kolejnym decyzjom refundacyjnym i ewolucji zapisów programu lekowego leczenia SMA w tej chwili polscy pacjenci mają dostęp do wszystkich trzech zarejestrowanych na świecie substancji leczniczych. Jedna z nich to terapia genowa, która jest stosowana aktualnie przede wszystkim u dzieci, u których rozpoznanie SMA zostało postawione przed wystąpieniem objawów choroby, dzięki dostępności znakomitego programu badań przesiewowych noworodków. Pozostali pacjenci są leczeni dwoma innowacyjnymi lekami: lekiem podawanym doustnie lub lekiem podawanych dokanałowo. Nasze polskie doświadczenia dotyczące terapii SMA w pełnym przekroju wiekowym pacjentów są bardzo dobre. Ale nie wszystkie zarejestrowane leki są obecnie dostępne w Polsce, ponieważ jedna z substancji leczniczych, czyli risdiplam podawany doustnie, jest od niedawna zarejestrowany w Europie w nowej postaci. Obecnie pacjenci stosujący lek doustny otrzymują go w postaci zawiesiny, ale jest już zarejestrowana postać tabletkowa. Dostęp do postaci tabletkowej jest z całą pewnością oczekiwany zarówno ze strony pacjentów, szczególnie tych nieco starszych, którzy chodzą do szkoły czy pracują zawodowo, jak i ze strony środowiska lekarskiego i ośrodków, które prowadzą program lekowy. Bardzo liczymy na tę zmianę, która pacjentom, leczonym w tej chwili zawiesiną, pozwoli na większą mobilność, i co bardzo istotne, może też wpłynąć na zmniejszenie obciążenia ośrodków. Tabletki, jeśli dojdzie do włączenia ich do programu lekowego, będą mogły być wydawane rzadziej niż obecnie stosowana zawiesina, po którą pacjent lub jego opiekun muszą się zgłaszać do szpitala co dwa miesiące. Dzięki rzadszym wizytom zmniejszy się obciążenie zarówno logistyczne, jak i administracyjne związane z realizacją programu lekowego” – mówi prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Pacjenci: decyzja MZ to krok wstecz
Przedstawiciele pacjentów mówią wprost: odmowa refundacji tabletek to krok wstecz, który negatywne wpłynie na życie osób z SMA i ich rodzin, i jednocześnie utrudnia funkcjonowanie ośrodków i generuje niepotrzebne koszty. W ocenie środowiska SMA, Polska powinna kontynuować drogę, którą już obrała w diagnostyce i terapii tej choroby – czyli nowoczesnej, efektywnej i przyjaznej pacjentom opieki medycznej, zapewniającej nie tylko leczenie, ale też szansę na pełne życie. Wspólny apel w tej sprawie do Ministerstwa Zdrowia podpisały Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych (PTCHNM) oraz Fundacja Pomocy Chorym na Zanik Mięśni im. Piotra Karlińskiego. Pełna treść apelu dostępna jest tutaj.
Oprac. ET
Zobacz także: Nowa forma leczenia SMA ułatwi życie pacjentom i odciąży system