Pacjenci z pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego od początku mają trudniejszą drogę: szybciej tracą sprawność, zazwyczaj później otrzymują właściwą diagnozę, a na dodatek częściej napotykają bariery w dostępie do leczenia. – Współczesna medycyna daje dziś możliwość spowolnienia postępu choroby także u chorych z PPMS. Problem jednak w tym, że system nadal nie nadąża za ich potrzebami. Czas to zmienić – mówi prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Pani Profesor, o stwardnieniu rozsianym mówi się dziś coraz częściej jako o chorobie, którą można skutecznie leczyć. Czy dotyczy to wszystkich pacjentów?
Prof. Alina Kułakowska: Niestety nie w takim samym stopniu. Rzeczywiście, w ostatnich latach leczenie stwardnienia rozsianego przeszło prawdziwą rewolucję. Dziś mamy ponad 20 leków stosowanych w postaci rzutowo-remisyjnej SM, a polski program lekowy bardzo ewoluował i dziś umożliwia leczenie szerokiej populacji pacjentów z RRMS, u których osiągamy naprawdę bardzo dobre efekty terapeutyczne. To ogromny sukces neurologii i systemu refundacyjnego. Niestety pacjenci z postacią pierwotnie postępującą SM, czyli PPMS, nadal pozostają w znacznie trudniejszej sytuacji. To grupa chorych, która od początku ma gorsze rokowania, dodatkowo mamy dla tych pacjentów zarejestrowany tylko jeden skuteczny lek, a co więcej istnieją spore ograniczenia systemowe w dostępie do tej terapii. Leczenie SM w postaci pierwotnie postępującej wciąż nie nadąża za potrzebami pacjentów i nadal pozostaje niezaspokojoną potrzebą medyczną.
Czym właściwie różni się postać pierwotnie postępująca od postaci rzutowo-remisyjnej SM?
Prof. Alina Kułakowska: Stwardnienie rozsiane nie jest chorobą o identycznym przebiegu u wszystkich pacjentów. Mówimy wręcz, że SM jest chorobą o stu czy tysiącu twarzy. Najczęściej występuje postać rzutowo-remisyjna, która stanowi około 85% przypadków w momencie rozpoznania. Natomiast około 10% wszystkich osób chorujących na SM ma właśnie postać pierwotnie postępującą. W Polsce żyje około 50 tys. osób ze stwardnieniem rozsianym, co oznacza, że pacjentów z PPMS jest około 5 tysięcy.
To, co odróżnia PPMS od postaci rzutowo-remisyjnej, to przebieg choroby. W RRMS występują rzuty i remisje, czyli okresy pogorszenia i poprawy, natomiast w PPMS od samego początku dochodzi do stopniowego pogłębiania się objawów neurologicznych i ciągłego narastania niepełnosprawności. Nie ma momentów wyraźnej poprawy, a choroba systematycznie odbiera sprawność.
Jakie objawy powinny szczególnie zwrócić uwagę pacjentów i lekarzy?
Prof. Alina Kułakowska: Najbardziej charakterystyczne dla PPMS są problemy ruchowe. U ponad 80% pacjentów z postacią pierwotnie postępującą stwardnienia rozsianego występują niedowłady kończyn dolnych i narastające trudności z chodzeniem. Pacjenci zauważają, że chodzą wolniej, mniej stabilnie, szybciej się męczą, czasem zaczynają utykać, skarżą się na sztywność kończyn i osłabienie mięśni. Często pojawiają się także zaburzenia równowagi i problemy z kontrolą zwieraczy. Nierzadko chorzy odczuwają również bóle dolnego odcinka kręgosłupa, ponieważ nieprawidłowy chód przeciąża układ kostno-mięśniowy. Zdarza się, że przez lata są leczeni ortopedycznie albo nawet operowani z powodu rzekomej dyskopatii, zanim ktoś pomyśli o neurologicznym podłożu problemu.
Można więc powiedzieć, że pacjenci z PPMS od początku są w trudniejszej sytuacji?
Prof. Alina Kułakowska: Niestety odpowiedź brzmi: tak. Pacjenci z PPMS już na starcie mają gorsze rokowania niż osoby z postacią rzutowo-remisyjną. Choroba rozwija się bardziej podstępnie, ale jednocześnie prowadzi do stałego narastania niepełnosprawności. Bardzo często diagnoza stawiana jest późno – średnio po 4–5 latach od pierwszych objawów. To ogromny problem, ponieważ w stwardnieniu rozsianym czas ma fundamentalne znaczenie. Im wcześniej rozpoznamy chorobę i wdrożymy leczenie, tym większa jest szansa na zachowanie sprawności. Wiemy z badań klinicznych, że leczenie działa najlepiej we wczesnym stadium choroby.
Czy wszyscy pacjenci z PPMS mają dostęp do leczenia?
Prof. Alina Kułakowska: Niestety nie. Od 2019 roku mamy w Polsce refundowaną terapię dla postaci pierwotnie postępującej. To był bardzo ważny krok, a lek udowodnił swoją skuteczność w spowalnianiu narastania niepełnosprawności. Problem polega jednak na tym, że program lekowy leczenia stwardnienia rozsianego jest – w zakresie PPMS – skonstruowany w sposób dość restrykcyjny. Pacjent, aby zostać zakwalifikowanym do leczenia, musi spełnić szereg kryteriów, między innymi dotyczących poziomu niepełnosprawności ocenianego w skali EDSS oraz czasu trwania choroby. I tutaj pojawia się paradoks – wielu chorych zostaje zdiagnozowanych już z większą niepełnosprawnością, ponieważ choroba długo pozostawała nierozpoznana. I okazuje się, że właśnie z powodu tej większej niepełnosprawności mogą nie otrzymać leczenia. Dlatego pacjenci z PPMS są niejako podwójnie poszkodowani – przez samą cięższą postać choroby i przez systemowe ograniczenia w dostępie do terapii.
Co więc powinno się zmienić?
Prof. Alina Kułakowska: Przede wszystkim powinny zostać zrewidowane kryteria kwalifikacji do leczenia w programie lekowym. Program dla postaci rzutowo-remisyjnej przez lata był rozwijany i dostosowywany do realnych potrzeb pacjentów oraz współczesnej wiedzy medycznej. Natomiast leczenie PPMS trochę za tym nie nadąża. Musimy pamiętać, że nawet jeśli pacjent ma już większą niepełnosprawność, to nadal możemy spowolnić dalszy postęp choroby. A to oznacza możliwość dłuższego zachowania samodzielności, mobilności, aktywności zawodowej i lepszej jakości życia. Ci chorzy także zasługują na szansę.
Jakiego wsparcia poza leczeniem farmakologicznym potrzebują pacjenci z PPMS?
Prof. Alina Kułakowska: Bardzo szerokiego. Leczenie PPMS musi być kompleksowe i obejmować nie tylko farmakoterapię modyfikującą przebieg choroby, ale również rehabilitację ruchową, rehabilitację neuropsychologiczną, leczenie objawowe i wsparcie psychologiczne.
Rehabilitacja ma fundamentalne znaczenie, ponieważ pomaga dłużej utrzymać sprawność, poprawia równowagę, siłę mięśniową i samodzielność pacjenta. W przypadku PPMS rehabilitacja nie jest tylko dodatkiem do leczenia – to jeden z filarów terapii. Ogromnie ważne jest także wsparcie psychologiczne i społeczne. Pacjenci z PPMS często szybciej tracą niezależność, mają problemy zawodowe, rodzinne, emocjonalne. Choroba wpływa na całe ich życie – nie tylko na możliwość chodzenia. Dlatego potrzebujemy nie tylko skuteczniejszych rozwiązań w zakresie farmakoterapii, ale również systemu opieki, który realnie wspierałby pacjenta i jego rodzinę.
Jakie najważniejsze przesłanie chciałaby Pani przekazać?
Prof. Alina Kułakowska: Pacjenci z postacią pierwotnie postępującą stwardnienia rozsianego nie mogą pozostawać na marginesie systemu. To osoby, które od początku mają trudniejszą drogę niż większość chorych z SM. Tym bardziej powinniśmy zrobić wszystko, aby mieli dostęp do szybkiej diagnostyki, leczenia, rehabilitacji i kompleksowego wsparcia. Współczesna medycyna daje możliwość spowolnienia postępu choroby także u nich. Teraz czas, aby system nadążył za potrzebami tych pacjentów i dał im realną szansę na zachowanie sprawności i jakości życia. Nie możemy odbierać pacjentom z PPMS nadziei, dlatego musimy rozmawiać o zmianach w programie lekowym i o bardziej elastycznym podejściu do kwalifikacji do leczenia. Liczymy bardzo, że wspólny glos neurologów i organizacji pacjentów z SM zostanie usłyszany przez decydentów, co pozwoli na wprowadzone niezbędnych zmian w najbliższej przyszłości.
Oprac. ET
Przeczytaj także: Udary mózgu: coraz skuteczniejsze leczenie, wciąż kulejąca rehabilitacja