Zespół sztywności uogólnionej (SPS, ang. Stiff Person Syndrome) to rzadkie, postępujące schorzenie neurologiczne, które prowadzi do bolesnych skurczów mięśni oraz znacznego ograniczenia ruchomości ciała. W najcięższych przypadkach choroba uniemożliwia samodzielne poruszanie się, a skurcze mięśni klatki piersiowej mogą utrudniać oddychanie. Na to niezwykle rzadkie schorzenie cierpi mniej niż 5 000 osób w USA. Szerszą uwagę SPS zyskał po tym, jak zdiagnozowano go u piosenkarki Céline Dion.
Nowatorskie podejście: terapia CAR-T w walce z autoimmunologiczną chorobą
Dotychczasowe leczenie zespołu sztywności uogólnionej opierało się głównie na łagodzeniu objawów — z wykorzystaniem leków immunosupresyjnych i benzodiazepin. Jednak w wielu przypadkach ich skuteczność jest ograniczona. Nowe światło na leczenie SPS rzuca badanie opublikowane w czasopiśmie PNAS, opisujące skuteczne zastosowanie terapii CAR-T — znanej z onkologii — u pacjentki z zaawansowanym zespołem sztywności uogólnionej.
Jak działa terapia CAR-T?
Terapia CAR-T polega na pobraniu z organizmu pacjenta limfocytów T (komórek odpornościowych), ich modyfikacji genetycznej w laboratorium, a następnie ponownym wprowadzeniu ich do ciała. W leczeniu nowotworów komórki te uczą się rozpoznawać i niszczyć komórki rakowe. W przypadku zespołu sztywności uogólnionej naukowcy skierowali CAR-T przeciwko komórkom B odpowiedzialnym za produkcję przeciwciał atakujących układ nerwowy pacjenta.
Immunologiczny „reset” organizmu
Pacjentka, u której zastosowano innowacyjną terapię, wcześniej przechodziła standardowe leczenie, jednak z czasem jej stan się pogarszał — aż do utraty zdolności chodzenia. Po jednorazowym podaniu zmodyfikowanych limfocytów T, objawy znacznie się zmniejszyły. W ciągu sześciu miesięcy zdolność chodzenia pacjentki uległa podwojeniu — z kilku metrów dziennie do około 6 kilometrów. Co więcej, możliwe było odstawienie innych terapii immunosupresyjnych i ograniczenie stosowania leków przeciwlękowych.
Obejrzyj też: Szczepienia przeciwko pneumokokom.
Dlaczego to przełom?
Eksperci opisują to podejście jako „reset immunologiczny”. Usuwane są szkodliwe komórki B, a na ich miejsce pojawiają się nowe, które nie produkują już szkodliwych przeciwciał. Dotychczasowe leczenie SPS nie docierało głęboko do komórek ukrytych w węzłach chłonnych czy szpiku kostnym. CAR-T umożliwia znacznie głębsze oczyszczenie organizmu z chorobotwórczych komórek.
Przyszłość terapii CAR-T w leczeniu chorób autoimmunologicznych
Choć opisany przypadek dotyczy pojedynczej pacjentki, jego skuteczność daje nadzieję tysiącom osób cierpiących na zespół sztywności uogólnionej. Trwają już badania kliniczne nad zastosowaniem CAR-T w szerszej grupie chorych. Eksperci zastrzegają jednak, że terapia ta nadal pozostaje eksperymentalna i wymaga dalszych testów.
Podsumowanie
Zespół sztywności uogólnionej to trudna do zdiagnozowania i jeszcze trudniejsza do leczenia choroba, która może całkowicie odebrać samodzielność. Nowatorskie podejście z użyciem terapii CAR-T może jednak przynieść długo oczekiwany przełom. Jeśli kolejne badania potwierdzą jej skuteczność i bezpieczeństwo, przyszłość leczenia SPS może ulec radykalnej zmianie.
