Badacze z amerykańskiego Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) opracowali innowacyjne krople do oczu. Mogą one spowolnić postęp dziedzicznych chorób siatkówki prowadzących do stopniowej utraty wzroku. Nowatorskie leczenie, przetestowane na modelach zwierzęcych, bazuje na niewielkim fragmencie białka naturalnie występującego w oku. Chodzi o czynnik pochodzący z nabłonka barwnikowego siatkówki (PEDF).
Obiecujące wyniki badań przedklinicznych
Zespół naukowców kierowany był przez dr Patricię Becerrę z Narodowego Instytutu Oka (NEI). Wykazał on, że krople na bazie PEDF mogą znacząco opóźnić degenerację fotoreceptorów w siatkówce u zwierząt. W testach laboratoryjnych przeprowadzonych na myszach z chorobą przypominającą barwnikowe zwyrodnienie siatkówki wykazano, że terapia ta pozwala zachować nawet 75% fotoreceptorów. U zwierząt leczonych placebo odsetek ten był natomiast znacznie niższy.
„Choć nie jest to lekarstwo, nasze badania pokazują, że krople do oczu zawierające peptydy pochodzące z PEDF mogą skutecznie hamować rozwój różnych zwyrodnieniowych chorób siatkówki” – podkreśliła dr Becerra. „Jesteśmy podekscytowani możliwością przeprowadzenia badań klinicznych na ludziach”.
Nowoczesna formuła terapii
Naturalne białko PEDF jest zbyt duże, by przeniknąć przez zewnętrzne warstwy oka. Dlatego też naukowcy opracowali krótsze fragmenty tego białka – peptydy, które mogą dotrzeć do receptorów PEDF na powierzchni siatkówki. W badaniu wykorzystano dwie wersje kropli, zawierające różne peptydy: 17-mer i H105A. Peptydy te wnikały do siatkówki w ciągu godziny od podania. Utrzymywały się w wysokim stężeniu przez kolejne 24–48 godzin. Nie powodowały także żadnych skutków ubocznych.
„Po raz pierwszy wykazaliśmy, że peptydy w postaci kropli mogą skutecznie przenikać do wnętrza oka i wywierać ochronny wpływ na siatkówkę” – dodała Alexandra Bernardo-Colón, pierwsza autorka badania.
Krople do oczu jako pomost do terapii genowej
Obecnie prowadzone są badania nad terapiami genowymi dla pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki. Nowe krople mogą pełnić kluczową rolę w zachowaniu fotoreceptorów do czasu, aż terapie genowe staną się powszechnie dostępne. Eksperymenty przeprowadzano we współpracy z naukowcami z Uniwersytetu w Modenie. Wykazały, że po tygodniowym leczeniu kroplami terapia genowa była w stanie zachować wzrok myszy przez co najmniej sześć miesięcy.
Dodatkowe testy przeprowadzone na ludzkich komórkach siatkówki potwierdziły, że peptydy skutecznie chronią tkanki przed stresem komórkowym. To stanowi istotny krok w kierunku rozpoczęcia badań klinicznych na pacjentach.
Nadzieja dla pacjentów na całym świecie
Zwyrodnieniowe choroby siatkówki, takie jak barwnikowe zwyrodnienie siatkówki czy zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD), są jedną z głównych przyczyn nieodwracalnej utraty wzroku na świecie. Jeśli nowa terapia okaże się skuteczna w badaniach klinicznych, może stać się przełomowym rozwiązaniem dla milionów ludzi zagrożonych ślepotą.
Naukowcy z NIH planują kolejne etapy badań, które pozwolą ocenić skuteczność i bezpieczeństwo terapii u ludzi. Wyniki badań dają jednak ogromne nadzieje na nowe, skuteczne sposoby leczenia chorób siatkówki w przyszłości.
Źródło: https://www.newswise.com/articles/nih-researchers-develop-eye-drops-that-slow-vision-loss-in-animals
