Naukowcy opracowali rewolucyjny lek, który naśladuje korzyści życia na dużych wysokościach. Czy to przełom w leczeniu chorób mitochondrialnych? Zespół badaczy z Gladstone Institutes ogłosił stworzenie przełomowego leku, który naśladuje pozytywne efekty oddychania powietrzem o obniżonej zawartości tlenu, charakterystycznym dla wysokogórskich rejonów. W badaniach przeprowadzonych na myszach cierpiących na zespół Leigha – ciężką, dziedziczną chorobą mitochondrialną – lek nie tylko wydłużył życie zwierząt ponad trzykrotnie, ale także odwrócił poważne uszkodzenia mózgu i osłabienie mięśni.
Leczenie inspirowane naturą a zespół Leigha
Od dawna wiadomo, że życie na dużych wysokościach przynosi liczne korzyści zdrowotne. M.in. zmniejsza ryzyko chorób serca i poprawia wydolność organizmu. Okazuje się, że dla osób cierpiących na choroby mitochondrialne warunki niskotlenowe mogą mieć wręcz terapeutyczne działanie.
Wcześniejsze badania wykazały, że ekspozycja na powietrze o zmniejszonej zawartości tlenu, podobne do tego na wysokości 4 500 metrów, może łagodzić objawy zespołu Leigha. Jednak życie na takiej wysokości nie jest praktycznym rozwiązaniem dla pacjentów.
„Nie każdy pacjent może przeprowadzić się w góry, ale ten lek może być bezpiecznym i kontrolowanym sposobem na uzyskanie tych samych korzyści” – mówi dr Isha Jain, główna autorka badania opublikowanego w prestiżowym czasopiśmie Cell.
Jak działa nowy lek?
Zespół Leigha to choroba genetyczna, w której mitochondria – odpowiedzialne za produkcję energii w komórkach – nie funkcjonują prawidłowo. To prowadzi do nadmiernego gromadzenia się tlenu w organizmie. Paradoksalnie to właśnie nadmiar tlenu przyczynia się do niszczenia komórek i przyspieszonego obumierania tkanek.
Lek działa poprzez zmianę sposobu, w jaki hemoglobina – cząsteczka odpowiedzialna za transport tlenu we krwi – dostarcza go do tkanek.
„Choć może to brzmieć zaskakująco, chcieliśmy stworzyć lek, który sprawia, że hemoglobina mocniej wiąże tlen” – tłumaczy Skyler Blume, współautor badania. „Dzięki temu mniej tlenu dociera do tkanek, co pomaga skorygować zaburzoną równowagę tlenu w organizmie chorych.”
Przełomowe wyniki badań – nadzieja dla chorych na zespół Leigha?
Eksperymenty na myszach z zespołem Leigha przyniosły spektakularne efekty:
–Myszy, którym podawano lek od wczesnego etapu choroby, nie wykazywały osłabienia mięśni, problemów z koordynacją ani uszkodzeń mózgu.
–Ich długość życia wzrosła ponad trzykrotnie w porównaniu do nieleczonych osobników.
–Nawet gdy lek podano w późnym stadium choroby, objawy cofnęły się – w tym poważne uszkodzenia mózgu i problemy behawioralne.
„To ogromny przełom – lek nie tylko zatrzymał postęp choroby, ale cofnął jej skutki” – podkreśla Blume.
Nadzieja dla wielu pacjentów
Naukowcy wierzą, że lek może znaleźć zastosowanie nie tylko w leczeniu zespołu Leigha, ale także innych chorób mitochondrialnych. Co więcej, jego działanie może być korzystne w przypadku schorzeń neurologicznych i sercowo-naczyniowych. W ich przypadku terapia niskotlenowa wykazywała dotąd pozytywne efekty.
Eksperci wskazują również na możliwość opracowania leków działających w przeciwnym kierunku – zwiększających dostarczanie tlenu do tkanek. To mogłoby pomóc w innych stanach chorobowych.
„Terapie gazowe to zupełnie nowy kierunek w medycynie” – podsumowuje dr Jain. „Możliwość zamknięcia ich w pigułce to ekscytujący przełom, który może zmienić oblicze leczenia wielu chorób.”
Czy lek okaże się rewolucją w terapii chorób mitochondrialnych? Naukowcy planują dalsze badania, które mogą przybliżyć moment, w którym ten niezwykły lek trafi do pacjentów.
